体内银娱优越会
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新型以寡核苷酸为基础的RNA单碱基编辑技术针对Hurler综合征的银娱优越会
基于LEAPER™技术，通过对IDUA信使RNA序列中第402密码子进行精准的、针对特定序列的腺苷A→肌苷I转换，生成野生型IDUA基因的信使RNA和蛋白质，治疗黏多糖贮积症I型最严重亚型Hurler综合征中的W402X突变患者。 -
2020年5月，在第23届美国基因与细胞银娱优越会协会（ASGCT）年会上以口头报告形式发布其用于治疗Hurler综合征（黏多糖贮积症I型症状最严重亚型）的项目数据，报告题目为：新型以寡核苷酸为基础的RNA单碱基编辑技术针对Hurler综合征的银娱优越会。
