EN

辑生命之密码解世间之顽疾

> 产品管线> 体内疗法

体内疗法

  • 新型以寡核苷酸为基础的RNA单碱基编辑技术针对Hurler综合征的疗法

    基于LEAPER技术,通过对IDUA信使RNA序列中第402密码子进行精准的、针对特定序列的腺苷A→肌苷I转换,生成野生型IDUA基因的信使RNA和蛋白质,治疗黏多糖贮积症I型最严重亚型Hurler综合征中的W402X突变患者。
  • 2020年5月,在第23届美国基因与细胞疗法协会(ASGCT)年会上以口头报告形式发布其用于治疗Hurler综合征(黏多糖贮积症I型症状最严重亚型)的项目数据,报告题目为:新型以寡核苷酸为基础的RNA单碱基编辑技术针对Hurler综合征的疗法。