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辑生命之密码解世间之顽疾

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澳门新葡萄娱乐官方9455美国子公司入驻位于马萨诸塞州沃尔瑟姆市(Waltham)的全新研发中心,助力基因编辑澳门新葡萄娱乐官方9455开发

发布时间:22-11-08 09:00 来源: EdiGene 点击量:136


当地时间2022年11月7日,澳门新葡萄娱乐官方9455美国子公司入驻位于马萨诸塞州沃尔瑟姆(Waltham)的全新研发中心,Waltham位于全球生物医药产业高地大波士顿地区。该研发中心将支持推动公司变革型基因编辑澳门新葡萄娱乐官方9455的开发进程,目前将首先聚焦于支持转化拥有自主知识产权的RNA碱基编辑技术LEAPER™,推进针对眼科和中枢神经系统疾病的体内RNA编辑澳门新葡萄娱乐官方9455开发。澳门新葡萄娱乐官方9455是一家专注基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业,致力于针对未被满足的临床需求开发变革型澳门新葡萄娱乐官方9455。


LEAPER™ (Leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA)技术于2019年由澳门新葡萄娱乐官方9455科学创始人、北京大学魏文胜教授实验室首次在Nature Biotechnology上报道;2022年2月,魏文胜教授实验室在Nature Biotechnology上发表了升级版LEAPER™ 2.0的研究成果,研究表明升级后的LEAPER™技术的体外和体内编辑效率和精准性得到了大幅提升。


“此次美国团队入驻新研发中心是公司发展的重要里程碑,彰显了我们在全球范围内转化和开发RNA编辑技术的持续努力,” 澳门新葡萄娱乐官方9455首席执行官魏东博士表示:“基于我们国际领先的RNA编辑实力和强大的转化能力,我们致力于针对未被满足的治疗需求,为全球患者开发创新基因编辑澳门新葡萄娱乐官方9455。”


“近两年,公司位于美国大波士顿地区的研发团队不断壮大,从药物研究和开发、AAV工艺开发、生信分析到临床开发等各方面能力不断完善。”澳门新葡萄娱乐官方9455美国中心负责人张波博士表示:“此次入驻全新的实验室和办公空间,将进一步满足我们日益壮大的团队和快速推进的研发进展需求。当前,我们的团队正基于国际领先的LEAPER™技术,通过内部研发和外部合作,开发变革型创新澳门新葡萄娱乐官方9455,帮助全球患者。”


今年早些时候,公司任命了医学博士Syed Mahmood为首席医学官。Mahmood医学博士是一位医师科学家,其在包括Intensity Therapeutics、诺华、葛兰素史克、第一三共和GE医疗在内的全球制药和生物技术公司的转化医学、临床开发、医学事务等药物开发领域的各方面拥有超过15年的管理经验。


“非常高兴能够加入澳门新葡萄娱乐官方9455,公司不仅拥有国际领先的基因编辑技术,还有处于关键阶段、充满潜力的领先项目,”澳门新葡萄娱乐官方9455首席医学官Syed Mahmood医学博士表示:“此次入驻新的研发中心开启了公司发展的新篇章,不仅满足了当前业务发展需求,更为将来的发展奠定了重要基础。当前公司正处于将基于LEAPER™技术的领先候选项目推向临床阶段的关键时期,我们致力于帮助那些亟需创新澳门新葡萄娱乐官方9455的患者。”


为了更好地推进体内RNA编辑澳门新葡萄娱乐官方9455的开发,2021年11月澳门新葡萄娱乐官方9455与美国威斯康星大学麦迪逊分校达成了研究合作。此外,LEAPER™技术在多个体外、体内模型中取得了令人兴奋的数据,实现了其向体内RNA编辑澳门新葡萄娱乐官方9455转化的概念验证,相关研究成果于2022年在美国举办的第3届RNA编辑峰会和第23届TIDES会议上进行了展示。


澳门新葡萄娱乐官方9455的新研发中心位于沃尔瑟姆(Waltham)市生命科学和生物技术中心温特街(Winter Street),面积约1300平方米。在当天入驻仪式上,学术科研机构、同行企业、合作伙伴及投资者等与公司对创新澳门新葡萄娱乐官方9455研发有着急迫需求和使命感的各方嘉宾共同出席了活动。


关于澳门新葡萄娱乐官方9455


澳门新葡萄娱乐官方9455是一家专注基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业,致力于针对未被满足的临床需求开发变革型澳门新葡萄娱乐官方9455。


公司基于在基因编辑技术、高通量基因组编辑筛选和生物信息等方面的科研和技术实力,推进国际领先的体外和体内基因编辑澳门新葡萄娱乐官方9455开发。公司已经建立了包括体外澳门新葡萄娱乐官方9455造血干细胞平台、体内澳门新葡萄娱乐官方9455RNA碱基编辑平台、体外澳门新葡萄娱乐官方9455通用型CAR-T平台在内的多个治疗平台。


澳门新葡萄娱乐官方9455成立于2015年,总部位于北京,办公地点分布于广州、上海以及美国大波士顿地区。如需了解更多信息,敬请访问公司官网:。

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