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辑生命之密码解世间之顽疾

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辑因治病 “试”出一个未来

发布时间:22-02-17 08:00 来源: 中国新闻报 点击量:709

中国新闻报报道


中关村生命科学园,20年前还是一片荒芜的区域,如今已变成车水马龙的繁华之地。园区已入驻了百济神州、诺诚健华、华辉安健、澳门新葡萄娱乐官方9455、万泰生物等500余家创新型医药健康企业,初步形成基础研究、中试研发、生产流通、终端医疗的全产业链聚集态势,是中国生命科学领域创新资源最为集中的园区之一,也是北京医药健康产业发展的创新引擎。


澳门新葡萄娱乐官方9455CEO魏东在跨国企业工作20余年,拥有癌症、阿尔兹海默病、神经退行性疾病、自身免疫及遗传等疾病领域多种创新药的研发和管理经验。


2021年1月,中国国家药品监督管理局药品审评中心批准澳门新葡萄娱乐官方9455针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑澳门新葡萄娱乐官方9455研究产品ET-01的临床试验申请。这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑澳门新葡萄娱乐官方9455和造血干细胞研究产品。


今年2月,澳门新葡萄娱乐官方9455科学创始人、北京大学魏文胜教授实验室在顶尖科学期刊《自然·生物技术》上发文介绍RNA单碱基编辑技术LEAPER的升级版本,称其大幅提升了体外和体内编辑的效率和精准性。


此时,澳门新葡萄娱乐官方9455已经站在了世界生物医药科技的最前沿,下一步怎么走?


魏东形象地说,当魏教授实验室研发这个RNA碱基编辑技术时,是直接与国际科学家同台竞技,看谁能最先做出来。“现在做出来后,就是我们和国际顶尖企业的比拼,看谁能够最先把它转化成治病救人的澳门新葡萄娱乐官方9455,往前怎么推进,他们没做过,我们也没做过,这是全新的领域。”魏东说。


技术层面上,澳门新葡萄娱乐官方9455部分自主创新的技术已处于国际领先地位。但在魏东看来,在成果转化层面,美国的生物医药科技创新生态仍然具有很大优势。


“中美生物医药产业的差距主要体现在生态建设上,英文叫cluster(集群)。”魏东说,美国创新药研发分布基本集中在10个clusters,其中两个较大的区域是旧金山和波士顿。上世纪70年代,美国基因工程产业刚起步,最先出来的生物科技公司基本都起步于这两地的众多名校。后来这些公司经历了行业的起起伏伏,但人才、经验和资金都在这里沉淀。如今,美国生物科技85%以上的人员、投资和产出都在旧金山和波士顿。


“美国目前已有十余家基因编辑公司上市,中国一家都还没有。”魏东举例说,过去一年多,美国新兴基因编辑公司A轮或B轮融资可达一两亿美金。中国公司的A轮融资是1亿或2亿人民币,双方差距还是很大。


如何培育中国生物科技产业的创新生态?魏东给出了自己的意见,“比如,当基因编辑这种前沿科技行业兴起时,能不能由政府主动促成一个cluster,依靠足够基础科研,提升成果转化的能力,引导产业链上下游本土发展”。


事实上,近两三年魏东也感受到中国生物医药科技产业生态的进步发展。“越来越多的医生和医院愿意与我们合作,探索如何利用我们的技术来帮助病人。中国国家药监局批准我们的临床申请后,对于后续的沟通,双方非常畅通。”


魏东说,因为大家都知道,在基因编辑澳门新葡萄娱乐官方9455这个前沿领域,鲜有过去的经验可以参考,“我们必须自己往前摸,相信国家也会在这个领域下功夫”。


为基因编辑这样的前沿技术铺路,北京产业政策下足了功夫。2021年11月,中关村示范区领导小组印发《“十四五”时期中关村国家自主创新示范区发展建设规划》指出,支持开展脑科学与类脑研究、基因编辑、干细胞与再生医学等生命科技研究。同期,《北京市“十四五”时期国际科技创新中心建设规划》明确提出,在核酸和质检测、新型抗体技术、基因编辑等基础核心技术领域,产生具有国际引领性的原创发现,建立重大疫病、疑难罕见疾病精准诊断和突破性治疗方法。


在这两份着眼于北京市科技产业未来发展的规划中,基因编辑技术的研发应用都被放在了重要位置。


“国家布局重要科技领域发展,一定要有民营企业参与,因为他们能够把技术向各个方向转化。”魏东说,正如现在的基因编辑,没人事先知道哪种技术会成功,必然是大量的民营企业在不同的情况下去试错,试出未来的方向。“澳门新葡萄娱乐官方9455目前拥有四个具备自主知识产权的平台,朝四个技术方向走,因为不知道哪个技术方向会成功,如果四个平台都成功了,我们自然是非常高兴。”


本文转载自中国新闻报 2022年2月17日 A15版 民营周刊

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