-
基因编辑
基因编辑技术通过“向导”将“工具”带到特定位点,实现敲入、敲除或改写。
-
DNA编辑和RNA编辑
基因编辑技术可以分为DNA编辑和RNA编辑。
DNA编辑是对遗传信息的永久改变,必须安全、有效地进行。
RNA编辑是可逆的,且编辑效果与剂量有关。
基于此,这两类编辑技术可以在不同的场景产生不同的应用。
-
DNA编辑技术的发展
从锌指核酸酶(ZFN)技术、转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)技术到成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)技术。
基因编辑技术越来越精准、高效、便捷。
-
RNA单碱基编辑技术LEAPER™
LEAPER™是利用内源性ADAR对RNA进行程序化编辑(ADAR是Adenosine Deaminase Acting on RNA的缩写,即RNA腺苷脱氨酶)。
该技术利用细胞中的自然机制,只需转入一条特殊设计的“向导”RNA,就能够通过招募细胞内源的蛋白对目标RNA上特定的核苷酸产生高效精准的编辑,并不需要引入任何外源效应蛋白。
-
基因编辑银娱优越会
人类的很多疾病都源自基因。不同于传统的小分子药物或大分子药物,基因编辑银娱优越会通过在DNA和RNA层面发挥作用,实现从根本上治疗疾病。
基因编辑银娱优越会分为体外银娱优越会和体内银娱优越会,目前,在遗传疾病、癌症、眼科疾病、心血管疾病等多个疾病领域均有相关研发开展。
-
展望未来
治疗单基因遗传病数据将为更多治疗可能和健康获益奠定基础。